Profilo Predittivo di Risposta ai Farmaci (P-DRP) nelle leucemie “hopeless”

Lo studio ha come obiettivi i seguenti:

1) Valutare il profilo di risposta antitumorale a molecole di sintesi e derivati. Proponiamo di testare in laboratorio farmaci approvati dalle agenzie del farmaco FDA/EMA o farmaci sperimentali in cellule patologiche isolate da prelievi di sangue midollare/periferico o altri tessuti (eseguiti in corso di normale pratica clinica) di pazienti con diagnosi di neoplasia ematologica. Effettueremo saggi per valutare la vitalità cellulare dopo trattamento, differenziazione e saggi metabolici.

2) Identificazione di biomarcatori molecolari per la risposta a nuovi approcci target. Mediante analisi che hanno lo scopo di caratterizzare il DNA e le eventuali mutazioni genetiche presente nelle cellule della malattia mediante tecniche all’avanguardia, proponiamo di studiare nuove alterazioni genetiche e molecolari che risultino sensibili ai farmaci testati in laboratorio al fine di identificare nuove terapie target.

3) Correlazione di tale risposta con i criteri internazionali di classificazione delle neoplasie ematologiche (WHO e Citogenetica/Molecolare e nuove tecnologie omiche come next generation o single cell technologies, radiomica). La caratterizzazione della risposta antitumorale ai farmaci verrà successivamente correlata con i criteri di classificazione internazionali delle malattie ematologiche in modo da correlare caratteristiche cliniche, molecolari e prognostiche alla risposta farmacologica.

4) Lo studio è parte inoltre di un programma regionale che ha lo scopo di integrare i “big data” nella pratica clinica al fine di ricavarne un beneficio per il trattamento dei pazienti (SUPER computing big data Clust-ER Health). L’idea di base è che integrando multipli approcci “omici” si possa essere in grado di identificare migliori terapie target. Questa iniziativa della regione Emilia Romagna è supportata dal programma europeo Horizon 2020.